發(fā)布日期：2017-03-31
昨日（3月29日），位于上海國際醫(yī)學(xué)園區(qū)的創(chuàng)新性生物技術(shù)企業(yè)和元生物與GE醫(yī)療簽署了《基因治療戰(zhàn)略合作協(xié)議》，根據(jù)合作協(xié)議，雙方將共同打造全球首個采用一次性生產(chǎn)技術(shù)、用于基因治療和細胞治療臨床及商業(yè)化治療所需多種重組病毒的GMP生產(chǎn)平臺。在此基礎(chǔ)上，雙方將在基因治療領(lǐng)域，開展免疫治療用病毒項目的技術(shù)轉(zhuǎn)移及全球CMO項目合作，共同舉辦行業(yè)會議和人才培訓(xùn)，以此來推動中國基因治療和細胞治療行業(yè)發(fā)展。
專注基因治療
近年來，基因治療作為一種新的治療手段，可以治療多種疾病，包括癌癥、遺傳性疾病、感染性疾病、心血管疾病和自身免疫性疾病，其中，癌癥是基因治療的主要應(yīng)用領(lǐng)域。過去幾年里，全球基因治療臨床試驗取得了很大的進步，因此，基因治療被行業(yè)一致看好，其未來市場潛力不容小覷，而和元生物正是看重了其發(fā)展風(fēng)口，投身了進來。
2013年，和元生物正式成立，主要專注于基因治療藥物研發(fā)、基礎(chǔ)研究及臨床級AAV產(chǎn)業(yè)化制備三大發(fā)展方向，2016年11月，和元生物在“新三板”掛牌（證券簡稱及代碼：和元上海，839702）上市。同時，截止到目前，已獲得融資近7000萬元。
位于上海國際醫(yī)學(xué)園區(qū)醫(yī)谷plus的和元辦公樓
和元生物董事長潘謳東創(chuàng)業(yè)已經(jīng)10年了，10年前，基因治療還屬于一個前沿概念，當(dāng)初他跑遍了全國高等院校，只為論證病毒載體的可行性。生命科學(xué)發(fā)展至今，精準(zhǔn)治療已被世界認可，潘謳東認為離自己要實現(xiàn)“做成一件有益于人類健康的事業(yè)”的初衷邁出了關(guān)鍵性的一大步。
從原理上來看，基因治療是將外源基因?qū)爰毎约m正基因缺陷，而病毒載體則是一種可將遺傳物質(zhì)帶入細胞的工具，簡單來說，病毒載體就是通往基因治療的“橋梁”。作為常見的細小病毒，AAV病毒對人體并不致病，據(jù)潘謳東介紹，全球2000多個基因治療臨床試驗方案中使用AAV病毒載體的超過500個，且沒有發(fā)現(xiàn)一例由AAV造成了毒性副作用。正是由于這種安全、持久、高效、高特異性的特點，AVV病毒載體成為了最常見的工具，2012年，荷蘭UniQure公司用以治療脂蛋白脂肪酶缺乏引起的嚴重肌肉疾病Glybera采用的就是AAV作為載體，它的上市正式開啟了基因治療的新里程。
業(yè)務(wù)轉(zhuǎn)型和拓展
在基因治療逐漸成熟的境況下，更大的機遇正在來臨，專家預(yù)測，取決于基因治療的發(fā)展，未來3-5年抗體藥物將面臨顛覆性的沖擊，而和元生物正在努力成為顛覆者之一。
據(jù)悉，和元生物有望在2017年底生產(chǎn)出一批針對肺癌與肝癌的臨床AAV（腺相關(guān)）病毒載體，到2018年有望拿到一期臨床批文，屆時可能會成為國內(nèi)甚至國際上首個上臨床的AAV病毒載體。
此外，鑒于國外大廠商CRO業(yè)務(wù)分離，和元生物正致力于從提供AAV病毒載體服務(wù)到發(fā)展成為輻射全球的病毒載體研發(fā)生產(chǎn)、 CRO中心及基因藥物CMO基地的轉(zhuǎn)型。據(jù)了解，和元基因藥物的研發(fā)，正從最初的病毒包裝技術(shù)服務(wù)，拓展到時下最“火”的基因組編輯（CRISPR/Cas9）技術(shù)。
而此次與GE醫(yī)療的合作，是和元生物在AAV產(chǎn)業(yè)化制備基礎(chǔ)上的又一次延展。潘謳東表示：其實在去年，和元生物就與GE醫(yī)療開展了技術(shù)合作，目前已完成了“病毒載體所需微載體培養(yǎng)技術(shù)在一次性設(shè)備中的應(yīng)用工藝開發(fā)”，此次與GE醫(yī)療的戰(zhàn)略合作，雙方將就病毒產(chǎn)品GMP生產(chǎn)車間的工程設(shè)計、平臺建設(shè)、人才培養(yǎng)、技術(shù)開發(fā)、全球市場宣傳等方面展開全方位地交流與合作，建設(shè)位于醫(yī)谷二期占地4500平米的GMP生產(chǎn)車間，采用GE醫(yī)療先進的一次性生產(chǎn)技術(shù)，將成為全球首個采用一次性技術(shù)的病毒載體生產(chǎn)車間，適用于多種病毒的臨床樣品生產(chǎn)，可以為全球基因治療和細胞治療企業(yè)提供臨床所需各種病毒的CMO生產(chǎn)服務(wù)，我們將致力于“打造一個平臺，研發(fā)幾個新藥，服務(wù)一批客戶，推動一個行業(yè)”，為人類的健康事業(yè)做出自己的貢獻。
來源：醫(yī)谷
